Thứ Tư , 30 Tháng Chín 2020
Trang chủ Chuyên mục Thông tin y học mới Thử nghiệm lâm sàng là gì? – Phần 1

Thử nghiệm lâm sàng là gì? – Phần 1

Bài viết thứ 8 trong 10 bài thuộc chủ đề Thông tin y học
 

Biên soạn: BS. Lê Hữu Nhật Minh, BS. Đặng Phúc Vinh

Hiệu đính: BS. Nguyễn Hải Nam

Nghiên cứu lâm sàng là nghiên cứu y học liên quan đến con người. Có hai loại, nghiên cứu quan sát và thử nghiệm lâm sàng.

Nghiên cứu quan sát: quan sát mọi người trong các hoạt động bình thường của họ. Các nhà nghiên cứu thu thập thông tin, tập hợp chúng lại theo các đặc điểm chung và so sánh các thay đổi theo thời gian. Ví dụ, các nhà nghiên cứu có thể thu thập dữ liệu thông qua thăm khám lâm sàng, xét nghiệm hoặc bảng câu hỏi về một nhóm người lớn tuổi theo thời gian để tìm hiểu thêm về tác động của lối sống khác nhau đối với sức khỏe tâm sinh lý của họ. Những nghiên cứu này có thể giúp xác định các vấn đề mới cho các thử nghiệm lâm sàng.

Thử nghiệm lâm sàng là nghiên cứu được thực hiện nhằm đánh giá tác dụng của một loại thuốc, phẫu thuật hoặc can thiệp tâm lý trên người . Thử nghiệm lâm sàng được dùng để đánh giá một phương pháp điều trị mới, như một loại thuốc mới hoặc chế độ ăn uống hoặc thiết bị y tế (ví dụ, máy tạo nhịp tim) có an toàn và hiệu quả ở người hay không. Thông thường một thử nghiệm lâm sàng được sử dụng để tìm hiểu xem một phương pháp điều trị mới có hiệu quả hơn và / hoặc có ít tác dụng phụ có hại hơn so với điều trị tiêu chuẩn.

Các thử nghiệm lâm sàng giúp phát hiện bệnh sớm, đôi khi trước khi có triệu chứng. Vẫn còn những cách khác để kiểm tra một vấn đề sức khỏe. Thử nghiệm lâm sàng còn được dùng để nâng cao chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo hoặc bệnh mãn tính. Các thử nghiệm lâm sàng đôi khi nghiên cứu vai trò của người chăm sóc hoặc nhóm hỗ trợ.

Trước khi một thử nghiệm lâm sàng được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, các nhà khoa học thực hiện các xét nghiệm và nghiên cứu trong phòng thí nghiệm trên động vật để kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của một liệu pháp tiềm năng. Nếu những nghiên cứu này cho thấy kết quả khả quan, FDA sẽ chấp thuận cho can thiệp được thử nghiệm ở người.

 Bốn giai đoạn thử nghiệm lâm sàng là gì?

Các thử nghiệm lâm sàng tiến hành qua bốn giai đoạn để kiểm tra một phương pháp điều trị, tìm ra liều lượng thích hợp và tìm kiếm thông tin về các tác dụng phụ. Nếu sau ba giai đoạn đầu tiên, các nhà nghiên cứu tìm thấy một loại thuốc hoặc can thiệp khác là an toàn và hiệu quả, FDA chấp thuận sử dụng lâm sàng và tiếp tục theo dõi tác dụng của nó.

Các thử nghiệm lâm sàng của thuốc thường được mô tả dựa trên giai đoạn của chúng. FDA thường yêu cầu các thử nghiệm pha I, II và III được tiến hành để xác định xem thuốc có thể được chấp thuận sử dụng hay không.

  • Giai đoạn I: thửnghiệm phương pháp điều trị trên một nhóm nhỏ những người khỏe mạnh (từ 20 đến 80 người) để đánh giá sự an toàn và tác dụng phụ, qua đó tìm ra liều lượng thuốc chính xác.
  • Giai đoạn II:tiến hành trên quy mô lớn hơn (từ 100 đến 300 người). Trong khi Giai đoạn I nhấn mạnh về sự an toàn, thì Giai đoạn II tập trung đánh giá về hiệu quả của phương pháp. Mục tiêu của giai đoạn này là có được dữ liệu sơ bộ về việc thuốc có hoạt động hay không ở những người bệnh. Những thử nghiệm này cũng tiếp tục nghiên cứu về sự an toàn, bao gồm cả tác dụng phụ ngắn hạn. Giai đoạn này có thể kéo dài vài năm.
  • Giai đoạn III:thu thập thêm thông tin về an toàn và hiệu quả, nghiên cứu các quần thể khác nhau và liều lượng khác nhau, sử dụng thuốc kết hợp với các loại thuốc khác. Số lượng đối tượng thường dao động từ vài trăm đến khoảng 3.000 người. Nếu FDA đồng ý rằng kết quả thử nghiệm là dương tính, họ sẽ phê duyệt thuốc thử nghiệm hoặc thiết bị.
  • Giai đoạn IV: giai đoạnđối với thuốc hoặc các thiết bị diễn ra sau khi FDA chấp thuận việc sử dụng chúng. Hiệu quả và an toàn của một thiết bị hoặc thuốc được theo dõi trong các quần thể lớn, đa dạng. Đôi khi, tác dụng phụ của thuốc có thể không rõ ràng cho đến khi nhiều người dùng thuốc trong một khoảng thời gian dài hơn.

Câu chuyện của ông Jackson

Ông Jackson 73 tuổi và phát hiện ra mình mắc bệnh Alzheimer. Ông ấy lo lắng về việc bệnh sẽ ảnh hưởng đến cuộc sống hàng ngày của mình như: sẽ quên uống thuốc, sẽ quên đi những ký ức yêu thích của mình, như sự ra đời của những đứa con… Khi ông Jackson nói chuyện với bác sĩ của mình về những lo lắng trên, bác sĩ nói với ông về một thử nghiệm lâm sàng về một phương pháp điều trị Alzheimer mới. Nhưng ông Jackson không chắc chắn về thử nghiệm lâm sàng này. Ông ta không muốn bản thân trở thành một con chuột trong phòng thí nghiệm, hoặc việc tham gia thử nghiệm có thể mang lại kết quả không tốt, hoặc thử nghiệm có thể làm cho ông cảm thấy tồi tệ hơn. Tiến sĩ Moore giải thích rằng có cả rủi ro và lợi ích khi tham gia thử nghiệm lâm sàng, và cô đã nói chuyện với ông Jackson về những nghiên cứu này, về những gì họ đang làm, cách họ làm việc và tại sao họ cần tình nguyện viên. Thông tin này đã giúp ông Jackson cảm thấy tốt hơn về các thử nghiệm lâm sàng. Ông dự định tìm hiểu thêm về cách tham gia một nghiên cứu.

Giống như ông Jackson, bạn có thể đã nghe nói về các thử nghiệm lâm sàng nhưng có thể không chắc chắn chúng là gì hoặc nếu bạn muốn tham gia. Dưới đây là một số thông tin có thể giúp bạn quyết định xem việc tham gia thử nghiệm lâm sàng có phù hợp với bạn hay không.

Tại sao tham gia thử nghiệm lâm sàng?

Có nhiều lý do tại sao mọi người chọn tham gia một thử nghiệm lâm sàng . Một số tham gia vì các phương pháp điều trị trước đây mà họ đã tham gia không hiệu quả. Những người khác tham gia vì hiện tại không có phương pháp điều trị cho vấn đề sức khỏe của họ. Bằng cách là một phần của thử nghiệm lâm sàng, những người tham gia có thể tìm hiểu về các phương pháp điều trị mới trước khi chúng được phổ biến rộng rãi. Một số nghiên cứu được thiết kế cho những người bình thường khỏe mạnh, nhưng mục đích là giúp ngăn ngừa bệnh, chẳng hạn như một bệnh có thể phổ biến trong gia đình họ.

Nhiều người nói rằng tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng là một cách đóng vai trò tích cực hơn trong việc chăm sóc sức khỏe của chính họ. Những người khác nói rằng họ muốn giúp các nhà nghiên cứu tìm hiểu thêm về một số vấn đề sức khỏe nhất định. Dù động cơ là gì, khi bạn chọn tham gia thử nghiệm lâm sàng, bạn sẽ trở thành đối tác trong khám phá khoa học. Sự đóng góp của bạn có thể giúp các thế hệ tương lai có cuộc sống khỏe mạnh hơn. Những đột phá y tế lớn không thể xảy ra nếu không có sự hào phóng của những người tham gia thử nghiệm lâm sàng, cả trẻ em và người lớn.

Đây là những gì xảy ra trong một thử nghiệm:

  1. Nghiên cứu viên giải thích chi tiết về thử nghiệm và thu thập thêm thông tin về bạn.
  2. Khi bạn đã trả lời tất cả các câu hỏi của mình và đồng ý tham gia, bạn ký vào một mẫu đơn đồng ý.
  3. Bạn được sàng lọc để đảm bảo bạn đủ điều kiện cho thử nghiệm.
  4. Nếu được chấp nhận tham gia thử nghiệm, bạn lên lịch cho lần thăm khám đầu tiên. Các nhà nghiên cứu tiến hành kiểm tra về tinh thần và/hoặc thể chất trong chuyến thăm này.
  5. Bạn được phân ngẫu nhiên vào một nhóm điều trị hoặc kiểm soát.
  6. Bạn và các thành viên gia đình của bạn làm theo các thủ tục thử nghiệm và báo cáo bất kỳ vấn đề hoặc mối quan tâm cho các nhà nghiên cứu.
  7. Bạn có thể truy cập trang web nghiên cứu vào thời gian được lên lịch thường xuyên để đánh giá nhận thức, thể chất hoặc các đánh giá và thảo luận khác với người nghiên cứu. Tại các chuyến thăm này, nhóm nghiên cứu thu thập thông tin về ảnh hưởng của can thiệp và sự an toàn và sức khỏe của bạn.
  8. Bạn tiếp tục gặp bác sĩ thường xuyên của bạn để chăm sóc sức khỏe thông thường trong suốt nghiên cứu.

Tôi có thể tìm một thử nghiệm lâm sàng ở đâu?

Có nhiều cách bạn có thể nhận trợ giúp để tìm một thử nghiệm lâm sàng. Bạn có thể nói chuyện với bác sĩ hoặc nhà cung cấp chăm sóc sức khỏe khác. Hoặc, bạn có thể tìm kiếm ClinicalTrials.gov. Bạn có thể đăng ký dịch vụ phù hợp để kết nối bạn với các thử nghiệm trong khu vực của bạn. Các nhóm hỗ trợ và trang web tập trung vào một tình trạng cụ thể đôi khi có danh sách các nghiên cứu lâm sàng. Ngoài ra, bạn có thể thấy quảng cáo cho các thử nghiệm trong khu vực của bạn trên báo hoặc trên TV.

Bước tiếp theo sau khi tôi tìm thấy một thử nghiệm lâm sàng là gì?

Khi bạn tìm thấy một nghiên cứu mà bạn có thể muốn tham gia, hãy liên hệ với thử nghiệm lâm sàng hoặc điều phối viên nghiên cứu. Bạn thường có thể tìm thấy thông tin liên lạc này trong mô tả của nghiên cứu. Bước đầu tiên là một cuộc hẹn sàng lọc để xem bạn có đủ điều kiện tham gia hay không. Cuộc hẹn này cũng cho bạn một cơ hội để đặt câu hỏi của bạn về nghiên cứu. Hãy cho bác sĩ của bạn biết rằng bạn đang nghĩ về việc tham gia một thử nghiệm lâm sàng. Anh ấy hoặc cô ấy có thể muốn nói chuyện với nhóm nghiên cứu về sức khỏe của bạn để đảm bảo rằng nghiên cứu này an toàn cho bạn và phối hợp chăm sóc bạn trong khi bạn đang nghiên cứu.

Làm thế nào để các nhà nghiên cứu quyết định ai sẽ tham gia?

Sau khi bạn đồng ý, bạn sẽ được nhân viên lâm sàng sàng lọc để xem bạn có đáp ứng các tiêu chí để tham gia thử nghiệm hay không nếu có bất cứ điều gì loại trừ bạn. Việc sàng lọc có thể liên quan đến các xét nghiệm nhận thức và thể chất.

Các tiêu chí bao gồm cho một thử nghiệm có thể bao gồm tuổi tác, giai đoạn bệnh, giới tính, hồ sơ di truyền, tiền sử gia đình và liệu bạn có đối tác nghiên cứu có thể đi cùng bạn trong các chuyến thăm trong tương lai hay không. Tiêu chí loại trừ có thể bao gồm các yếu tố như tình trạng sức khỏe cụ thể hoặc thuốc có thể can thiệp vào điều trị đang được thử nghiệm.

Nhiều tình nguyện viên phải được sàng lọc để tìm đủ người cho một nghiên cứu. Nói chung, bạn chỉ có thể tham gia một thử nghiệm hoặc nghiên cứu tại một thời điểm. Các thử nghiệm khác nhau có các tiêu chí khác nhau, do đó, việc bị loại khỏi một thử nghiệm không nhất thiết có nghĩa là loại trừ khỏi một thử nghiệm khác.

Tại sao người tham gia lớn tuổi và đa dạng lại quan trọng trong các thử nghiệm lâm sàng?

Điều quan trọng đối với các thử nghiệm lâm sàng là có những người tham gia ở các độ tuổi, giới tính, chủng tộc và sắc tộc khác nhau. Khi nghiên cứu liên quan đến một nhóm người giống nhau, những phát hiện có thể không áp dụng hoặc mang lại lợi ích cho tất cả mọi người. Khi các thử nghiệm lâm sàng bao gồm những người tham gia khác nhau, kết quả nghiên cứu có thể có khả năng ứng dụng rộng hơn nhiều.

Các nhà nghiên cứu cần sự tham gia của người lớn tuổi trong các thử nghiệm lâm sàng để các nhà khoa học có thể tìm hiểu thêm về cách thức các loại thuốc mới, liệu pháp, thiết bị y tế, quy trình phẫu thuật hoặc xét nghiệm sẽ hoạt động ra sao ở người lớn tuổi. Nhiều người lớn tuổi có nhu cầu sức khỏe đặc biệt khác với những người trẻ tuổi. Ví dụ, khi già đi, cơ thể con người có thể phản ứng khác nhau với thuốc. Người lớn tuổi có thể cần liều lượng (hoặc số lượng) khác nhau của một loại thuốc để có kết quả đúng. Ngoài ra, một số loại thuốc có thể có tác dụng phụ khác nhau ở người lớn tuổi so với người trẻ tuổi. Có người lớn tuổi đăng ký tham gia thử nghiệm thuốc giúp các nhà nghiên cứu có được thông tin họ cần để phát triển phương pháp điều trị phù hợp cho đối tượng này.

Các nhà nghiên cứu biết rằng có thể khó cho một số người lớn tuổi tham gia thử nghiệm lâm sàng. Ví dụ, nếu bạn có đồng thờ nhiều bệnh, bạn có thể tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng chỉ tập trung vào một bệnh hay không? Nếu bạn không đủ sức khỏe hoặc bị khuyết tật, bạn sẽ đủ sức để tham gia chứ? Nếu bạn không có máy tính, làm thế nào bạn có thể sử dụng trang web học tập? Nói chuyện với điều phối viên thử nghiệm lâm sàng về mối quan tâm của bạn. Nhóm nghiên cứu có thể đã nghĩ về một số trở ngại cho người lớn tuổi và có kế hoạch giúp bạn tham gia thử nghiệm dễ dàng hơn.

Những câu hỏi cần đặt ra trước khi tham gia thử nghiệm lâm sàng

Sau đây là một số câu hỏi để hỏi nhóm nghiên cứu khi nghĩ về một thử nghiệm lâm sàng. Viết ra bất kỳ câu hỏi nào bạn có thể có và mang theo danh sách của bạn khi bạn gặp nhóm nghiên cứu lần đầu tiên.

  • Tôi sẽ điều trị hoặc xét nghiệm gì? Nó sẽ đau chứ?
  • Cơ hội tôi sẽ được điều trị thử nghiệm là gì?
  • Những rủi ro có thể có, tác dụng phụ và lợi ích của việc điều trị nghiên cứu so với điều trị hiện tại của tôi là gì?
  • Làm thế nào tôi biết nếu điều trị đang làm việc?
  • Làm thế nào bạn sẽ bảo vệ sức khỏe của tôi trong khi tôi đang tham gia?
  • Điều gì xảy ra nếu vấn đề sức khỏe của tôi trở nên tồi tệ hơn trong quá trình nghiên cứu?
  • Nghiên cứu sẽ ảnh hưởng đến cuộc sống hàng ngày của tôi như thế nào?
  • Thử nghiệm lâm sàng sẽ kéo dài bao lâu?
  • Nghiên cứu sẽ diễn ra ở đâu? Tôi sẽ phải ở lại bệnh viện?
  • Bạn sẽ cung cấp một cách để tôi đến địa điểm học nếu tôi cần chứ?
  • Nghiên cứu sẽ chi trả chi phí cho tôi? Nếu vậy, tôi sẽ được hoàn trả? Bảo hiểm của tôi sẽ chi trả các chi phí của tôi?
  • Tôi có phải dùng thuốc thường xuyên trong khi thử nghiệm không?
  • Ai sẽ chịu trách nhiệm chăm sóc tôi khi tôi đang tham gia? Tôi sẽ có thể gặp bác sĩ của riêng tôi?
  • Bạn sẽ theo dõi sức khỏe của tôi sau khi kết thúc nghiên cứu?
  • Bạn sẽ cho tôi biết kết quả của nghiên cứu?
  • Tôi nên gọi cho ai nếu tôi có thêm câu hỏi?
  • Làm thế nào bạn sẽ giữ cho bác sĩ của tôi thông báo về sự tham gia của tôi trong thử nghiệm?
  • Liệu nghiên cứu có so sánh các phương pháp điều trị tiêu chuẩn và thử nghiệm?
  • Nếu tôi rút lui, điều này có ảnh hưởng đến sự chăm sóc bình thường của tôi không?
  • Cơ hội mà tôi sẽ nhận được một giả dược là gì?
  • Những bước nào đảm bảo sự riêng tư của tôi?
Xem thêm: Thử nghiệm lâm sàng: Lợi ích, rủi ro và an toàn - Phần 2

Xem thêm: Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng - Phần 3

Tài liệu tham khảo

https://www.nia.nih.gov/health/what-are-clinical-trials-and-studies?fbclid=IwAR2UrInhQlAGmtZAhBRu9m-Ow12xUySfOtlOdegRrl8aNDf8fkkHxpYme04

Nếu bài viết hữu ích, bạn thích hãy bấm LIKE và SHARE để ủng hộ nhé.